S-a ajuns la 10,000 semnături
Către: Novartis
Viață pt copiii cu SMA1
Să reducă costul tratamentului Zolgensma de la 2,1 milioane $, la un cost sub 500.000.
De ce este important?
Copiii cu boala SMA1 - care primesc o doză de Zolgensma până la vârsta de maxim 2 ani, pot trăi o viață relativ normală. Dacă nu primesc tratamentul până la 18 luni, boala este fatală.
Ce este SMA1? Boala se numește amiotrofie spinală musculară, o afecțiune degenerativă cu transmitere genetică autozomal recesivă care afectează neuronii din măduva spinării, adesea și pe cei din trunchiul cerebral, ducând la moartea acestora cu pierdere de masă musculară și scădere de forță.
SMA1 este forma cea mai severă din punct de vedere al evoluției și prognosticului. Debutul este înainte de împlinirea vârstei de 6 luni.